特定疾患治療研究事業は、医療保険優先で自己負担分を公費で負担する制度である。今後、新法を制定し、対象疾患が56から300疾患以上に拡大予定である(平成25年(2013年)時点)。進行性筋萎縮(者)措置も医療費の自己負担分を公費で負担する制度である。